EBMナウ
EBM (Evidence based medicine::単なる、少数例の経験から得た知識ではない根拠に基づく医療行為。
今週のEBM,ナウ(312)

-CEP-701 in myelofibrosis-
(骨髄線維症に対するCEP-701投与成績)

CEP-701はJAK2を抑制するチロシンキナ-ゼ阻害剤。

目 的:第2相試験。

対象・方法:22例のJAK2陽性骨髄線維症に対してCEP-701を経口投与した。

結果:年齢の中央値は61歳、診断から臨床治験開始まで中央値が28か月、脾腫は90%に認めた。 臨床効果を6例、22%に認めた。 有効性が見られるまでの中央値は3ヶ月。 3例が脾腫縮小、2例は輸血不要となり、1例は脾腫の縮小と血小板と好中球数が回復した。 副作用として、骨髄抑制(貧血が14%、血小板減少は23%)と消化器症状が72%に発現。

考察:JAK2阻害剤の骨髄線維症に対する最初の報告。

コメント:30%以上の有効率を期待したい。 消化器症状が多すぎるのでは?

文献1.Santos FPS et al. Phase 2 study of CEP-701, an orally available JAK2 inhibitor, in patients with primary or post-polycythemia vera/essential thrombocythemia myelofibrosis. Blood 2010;115:1131-1136